Le processus d'approbation des thérapies avancées telles que la thérapie cellulaire et génique devrait être optimisée

Le processus d'approbation des thérapies avancées telles que la thérapie cellulaire et génique devrait être optimisée

Ces dernières années, avec le développement rapide de la technologie biomédicale, les thérapies avancées telles que la thérapie cellulaire et génique (CGT) sont devenues des sujets chauds dans le domaine médical mondial. Les données de l'ensemble du réseau au cours des 10 derniers jours montrent que les régulateurs de divers pays optimisent activement le processus d'approbation pour accélérer le lancement de ces thérapies innovantes. Cet article combinera des données structurées pour analyser les sujets chauds actuels et les tendances politiques.

1. Un inventaire mondial de sujets chauds (à côté de 10 jours)

2. Progrès clés dans l'optimisation du processus d'approbation

1 et 1US FDA News: La FDA a récemment annoncé qu'elle élargirait la portée de la reconnaissance "Advanced Therapy in Regenerative Medicine (RMAT)", permettant à plus de données cliniques précoces de soutenir l'approbation accélérée. Selon les statistiques, 7 produits CGT ont été approuvés via le canal RMAT en 2023, soit une augmentation de 40% par rapport à 2022.

2Percée politique de la Chine: Les "principes d'orientation technique pour la recherche clinique et le développement de produits de thérapie génique (projet de commentaires)" publié par NMPA pour la première fois:

• Conception "Basket Test" autorisée
• Acceptez des indicateurs de point final alternatifs
• Établir une voie rapide pour les procédures de médicaments thérapeutiques révolutionnaires

3 et 3Faits saillants des nouveaux règlements de l'UE: EMA lance une version améliorée du "programme Prime", raccourcissant le cycle de revue de la thérapie génique de 210 jours à 150 jours et établissant un mécanisme de réponse rapide pour une consultation d'experts.

3. Analyse des données d'impact de l'industrie

4. Vues d'experts et perspectives de l'industrie

1 et 1Réforme de l'approbation axée sur la technologie"L'analyse des données sur les essais cliniques assistées par AI permet aux régulateurs d'accepter des preuves plus flexibles d'efficacité", a déclaré le Dr Smith, Stanford University Medical Center.

2Équilibrer la sécurité et la vitesse: Des experts du China Pharmaceutical Review Center ont souligné: "L'optimisation n'est pas des normes plus bas, mais pour obtenir une supervision du cycle pleine vie grâce à des mécanismes innovants tels que la" certification Dynamic GMP "."

3 et 3Prévisions de tendance futures:

• Il peut y avoir le premier cas "d'approbation en temps réel" en 2024
• Asie-Pacifique deviendra un domaine de test pour la réforme de l'approbation
• Les normes d'approbation des produits de thérapie cellulaire générale seront formulées séparément

5. Suggestions de réponse des entreprises

1. Établir un mécanisme de communication précoce et saisir des opportunités de pré-évaluation
2. Investir dans la capacité de génération des preuves réelles (RWE)
3. Faites attention aux différences régionales, telles que les exigences particulières de la Chine pour une revue éthique de l'édition génétique

Avec l'augmentation de la synergie réglementaire mondiale, le délai moyen de commercialisation des produits de thérapie cellulaire et génique devrait être raccourci à 8 à 10 mois d'ici 2025, ce qui améliorera considérablement l'accessibilité du traitement des patients atteints de maladies rares et de cancer. L'industrie doit continuer à prêter attention aux changements de politique et à saisir la fenêtre de développement stratégique.